Utilisateur : Neurenati Therapeutics Inc.
La maladie de Hirschsprung est une affection potentiellement mortelle caractérisée par l’absence de cellules nerveuses dans la partie inférieure du tractus gastro-intestinal, ce qui entraîne des problèmes digestifs graves, des complications de santé et un risque de décès prématuré. Notre équipe travaille sur un traitement innovant pour cette maladie, en s’appuyant sur notre découverte antérieure selon laquelle un composé biologique appelé GDNF (Facteur Neurotrophique Dérivé des Cellules Gliales) peut stimuler le développement d’un nouveau système nerveux dans les intestins de modèles murins. Cette restauration de la fonction intestinale a montré des résultats prometteurs pour améliorer la santé et la survie des souris traitées.
Cependant, toutes les souris ne réagissent pas de manière égale au traitement par GDNF. Certaines montrent une amélioration significative, tandis que d’autres ne répondent pas complètement ou pas du tout. L’objectif principal de ce projet est d’identifier des microbes spécifiques dans le microbiome intestinal qui pourraient être associés à une réponse positive au traitement par GDNF. Comprendre ces associations microbiennes pourrait, à terme, permettre d’adapter la thérapie par GDNF, afin d’en améliorer l’efficacité en clinique.
Pour ce faire, nous utiliserons des techniques avancées de séquençage de l’ADN afin d’analyser les génomes microbiens présents dans les microbiomes intestinaux des souris traitées. En construisant une bibliothèque de référence complète de ces génomes microbiens, nous pourrons identifier les schémas microbiens qui sont corrélés avec de bons résultats après traitement par GDNF. Ces informations permettront le développement de biomarqueurs potentiels qui pourraient être utilisés pour surveiller l’efficacité du traitement chez les patients humains, ouvrant la voie à des thérapies plus personnalisées et plus efficaces dans les essais cliniques futurs.