Coprincipal(e)(s) : Heather Durham (Institut neurologique de Montréal)
Collaborator(s): John Reid (QurCan), Mohammad Amini (QurCan)
Ce projet vise à développer une nouvelle thérapie à base d’ARN pour le trouble neurodégénératif rare ARSACS, en utilisant des nanoparticules avancées C-TERP pour acheminer le traitement directement aux cellules nerveuses. Contrairement aux thérapies géniques traditionnelles, qui peuvent entraîner des réactions immunitaires et des problèmes de dosage, cette approche basée sur l’ARN offre un meilleur contrôle, la possibilité de traitements répétés, ainsi qu’une délivrance améliorée au système nerveux.
S’appuyant sur des résultats antérieurs prometteurs en thérapie génique, les chercheurs compareront les méthodes de délivrance d’ARN et d’ADN afin de déterminer la stratégie la plus efficace pour restaurer les protéines clés et protéger les cellules nerveuses. Les premières études seront menées sur des cultures de cellules nerveuses à long terme, ouvrant la voie à des essais ultérieurs sur des modèles animaux et sur d’autres pathologies apparentées.
Cette technologie présente un potentiel large pour le traitement des maladies génétiques rares. La collaboration avec QurCan place l’équipe dans une position favorable pour obtenir de futurs financements et établir des partenariats industriels, un intérêt étant déjà exprimé par plusieurs grandes entreprises pharmaceutiques.