Utilisateur : RNA4RARE Therapeutics Inc.
La neurofibromatose (NF) est une maladie génétique rare (1 sur 2000) qui provoque la formation de tumeurs à partir des cellules gliales du système nerveux. Elle se manifeste lorsque ces cellules gliales perdent des protéines protectrices régulant la croissance cellulaire normale—la neurofibromine dans la NF1 et la merline dans la NF2—permettant ainsi la formation de tumeurs. Cela entraîne des symptômes variés tels que la perte auditive et visuelle, des douleurs nerveuses, des handicaps moteurs et cognitifs, et une qualité de vie réduite. Les options de traitement sont limitées : les médicaments disponibles pour la NF1 peuvent ralentir la croissance des tumeurs, mais ne remplacent pas la protéine manquante, et il n’existe actuellement aucun traitement médicamenteux approuvé pour la NF2. En conséquence, de nombreux patients dépendent d’une surveillance à long terme, de chirurgies ou de radiations, et les tumeurs récidivent souvent.
Ce projet académique-industriel co-dirigé vise à traiter le déficit protéique sous-jacent de la NF en utilisant de l’ARN messager thérapeutique (ARNm) pour fournir aux cellules les instructions nécessaires à la production des protéines NF manquantes. L’ARNm est délivré à l’aide de nanoparticules lipidiques, qui protègent l’ARNm et permettent une livraison ciblée dans les cellules.
Le projet se concentrera sur l’optimisation de la conception de l’ARNm pour son développement clinique. Grâce à des approches avancées basées sur les omiques, l’équipe concevra des structures d’ARNm permettant de prolonger l’expression des protéines, d’améliorer leur production dans les cellules ciblées et de limiter l’activité dans les tissus non ciblés. Cette collaboration associe l’expertise de RNA4RARE en conception et livraison d’ARNm, le leadership de la Dre Stratton en omiques et analyse de cellules et tissus humains, ainsi que l’écosystème de recherche clinique de McGill. The Neuro est reconnu à l’international dans les domaines des neurosciences, de la science ouverte, des plateformes de recherche translationnelles et des essais cliniques de phase précoce, y compris les essais de thérapies ARN pour les troubles neurologiques rares. Si ce projet réussit, il pourrait conduire aux premières thérapies ciblées pour la NF et établir une plateforme plus large pour le traitement d’autres maladies gliales rares causées par des variants de perte de fonction.