La neurofibromatose de type 2 (NF2) est une maladie rare causée par des variants du gène NF2. Elle entraîne des excroissances qui apparaissent dans les tissus nerveux à travers le corps. Il est crucial de prioriser le développement de traitements pour la NF2. Cette proposition vise à comprendre comment les thérapies à base d’ARN peuvent être optimisées pour cibler les cellules de Schwann, le principal type cellulaire affecté dans la NF2, en utilisant des modèles de cellules souches pluripotentes induites dérivées de patients atteints de NF2. Nous anticipons que nos travaux fourniront une preuve de concept que les cellules de patients NF2 peuvent absorber et traiter efficacement des nanoparticules pour la délivrance d’ARNm NF2 non pathogène, ce qui devrait suffire à inverser le potentiel prolifératif des cellules et prévenir une croissance incontrôlée.
Thérapies à base d’ARN pour le traitement de la neurofibromatose de type 2
Chercheur principal :
Jo Anne Stratton
Secteur :
Santé
Budget :
100 000,00 $
Début : 01 novembre 2025 Fin : 31 octobre 2026