Le trouble du spectre de Zellweger (ZSD) est une maladie génétique rare entraînant des complications multisystémiques affectant la croissance, la vision et l’audition, le cerveau et le foie. La plupart des patients présentent des mutations du gène PEX1 et souffrent d’une maladie hépatique chronique pouvant évoluer vers un cancer du foie. Ainsi, restaurer la fonction de PEX1 pourrait améliorer l’évolution de la maladie et bénéficier à la majorité des patients. Nous faisons l’hypothèse que la maladie hépatique liée au ZSD peut être prévenue ou atténuée par une thérapie à base d’ARNm PEX1. Nous utiliserons des nanoparticules lipidiques pour délivrer l’ARN messager codant pour la protéine PEX1 fonctionnelle dans notre modèle murin et évaluerons ses effets thérapeutiques. Nos recherches permettront de développer la première thérapie à base d’ARN pour le ZSD.
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